编者按：“用明天的科技锻造后天的产业”，在新一轮科技和产业变革推动下，全球颠覆性科技创新成果不断涌现，未来产业正成为各地抢占未来竞争制高点、构筑竞争新优势的最前沿。当时代掀起“未来”与“产业”的融合浪潮，勇立潮头的江苏再次扬帆起航。2024未来产业创新发展交流大会召开之际，新江苏传媒推出“江苏未来产业观察”系列报道，看未来产业如何在现实世界烙下缤纷色彩。

　　全球首个拥有孤儿药资格的iPS（诱导多能性干细胞）衍生细胞药，帮助渐冻症患者走上“解冻”之路；

　　在全球生命科技及产业的浪潮中，细胞和基因技术作为新一代精准医疗技术的代表，正引领生物制药行业新一轮发展变革。江苏将细胞和基因技术产业纳入“10+X”未来产业体系，一系列创新成果已在这片热土孕育萌芽、开花结果。

　　南京市江北新区生物医药谷产业区，华康路122号，是南京驯鹿生物医药有限公司所在地。半个多月前，这里传出好消息：企业自主研发的CAR-T产品伊基奥仑赛注射液，新增两项自免适应症的新药临床试验申请再获美国食品药品监督管理局默示许可。

　　该产品是国内首个获批的自主研发并全流程自主生产的CAR-T产品，也是全球首个获批的全人源CAR-T产品。自上市以来，已在中国和美国获得多个自身免疾性疾病的新药临床试验申请许可，包括视神经脊髓炎谱系疾病、重症肌无力、多发性硬化症以及此次的系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎。

　　4公里外，几乎同一时间，专注海量单细胞测序的龙头企业新格元生物科技推出一站式单细胞多组学平台。该平台可一次实现数万单细胞的自动分离、细胞裂解、核酸捕获等实验步骤，并将组织样本与生信分析结果相连接，带领临床研究进入单细胞百万细胞图谱新时代。

　　作为生物医药科技创新的“核爆点”之一，细胞和基因技术在众多疾病特别是癌症、遗传疾病、传染病的治疗中展现出良好效果。究其原理，是用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的；或把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达并治疗某种疾病。

　　“伊基奥仑赛注射液上市一年以来，已纳入96个地区的惠民保和16个健康保险，惠及全国近百家医院的数百名患者，同时已有数十位海外患者来到中国治疗。”驯鹿生物相关负责人表示，公司正努力扩大商业保险和城市惠民保险覆盖范围，积极推动产品早日纳入国家医保目录。

　　新格元生物科技自成立以来便聚焦单细胞测序样本前处理至数据挖掘全流程，推进海量单细胞测序技术应用于科学研究和药物开发领域。目前，企业研发的单细胞产品已在发育生物学、肿瘤生物学、细胞治疗等多个领域得到应用，细胞与基因技术的边界不断拓宽。

　　“健康和疾病的溯源往往会落脚到单个细胞水平上，对单个细胞进行‘测序’，是发现异常、提前干预、对症下药的重要研究手段。”新格元生物科技产品总监周运来介绍，单细胞多组学方案一改过去“盲人摸象”式的局部刻画，帮助研究人员快速且全面地追踪单个细胞的“命运”，为疾病诊断和治疗提供新的视角和策略。

　　“单细胞多组学测序平台是现代细胞生物学的基建工程之一，将来每个细胞生物学实验室可能都会像显微镜一样，配备一套单细胞测序平台。”着眼未来，周运来认为细胞与基因技术将成为现代生命科学基础研究与医疗的主要手段，释放巨大的治疗潜力。

　　瞄准未来医学新，细胞和基因技术正打开更多“想象空间”。以南京市江北新区生物医药谷为例，6.82平方公里的产业区深藏一批走向产业化的创新“强将”：世和基因推出的“世和一号”基因检测试剂盒实现国内肿瘤下一代测序技术大通道试剂盒零的突破；北恒生物研发的国内唯一通用型细胞治疗药物已获得美国“孤儿药”资格认定；威凯尔自主研发的二代选择性JAK1VC005片在治疗强直性脊柱炎的Ⅱ期临床试验中获得积极结果数据……

　　从细胞采集储存培养到新药研发和生产制造，再到细胞及基因产品临床应用，全区已集聚生命健康领域上下游企业1300余家，初步形成以基因与细胞产业为引领，创新药、高端医疗器械为制造集群，检验检测、CXO、医药流通服务为特色的生命健康全产业链创新体系。

　　让视野在更大范围内延展，得益于生物医药产业的先发优势，江苏细胞和基因技术产业起步较早、基础较好。相关数据显示，全省产业核心企业营收规模约400亿元，初步形成仪器、设备、试剂耗材等上游制造、中游药物研发以及外包服务和下游应用的全产业链，技术水平先进性、产业体系完整性、行业竞争力均居全国前列。

　　当前，全省细胞和基因技术产业生态效应初现，走上了从“0”到“1”再到“N”的线性创新历程。而创新体系的逐步完善，则牵起创新主体与创新平台间的姻线，让产业从“N”再出发。

　　今年7月，南京医科大学与江苏九洲投资集团签署“细胞与基因治疗科创平台”联合实验室共建项目，综合校企资源开展细胞相关前沿关键技术研究攻关；苏州大学与爱特康（江苏）生物科技有限公司共建“苏州大学-爱特康细胞治疗协同创新中心”，共同承接国家、省级和市级重大科研项目。

　　两处校企合作，是全省相关产业科技创新平台量质齐升的生动缩影。在创新平台建设方面，国家健康医疗大数据（东部）中心已建成亚洲最大基因图谱/蛋白质图谱、全球最多生物标本/生物大数据库和全球最强新药检测系统；国家生物药技术创新中心是全国首个生物医药国家技术创新中心，重点攻关核酸药物、细胞疗法、基因治疗、抗体等领域；江苏省细胞治疗药物产业创新中心在国内最早开展CAR-T技术研发，现已成功治疗100余例多发性骨髓瘤患者……围绕产业前沿赛道，一批重大科技基础设施加快建设，创新策源引擎持续轰鸣。

　　“我们还有中国药科大学、南京中医药大学、南京医科大学等近百所生物药领域高校院所，各平台、大院大所、高校、行业组织等正积极开展合作共建。”江苏省发展改革委相关负责人介绍，在产学研深度融合之下，科技成果加速涌现，截至2024年7月，全省细胞和基因技术发明专利申请量达5269件，占全国8.78%，居全国第三。

　　产业发展绘出“上扬曲线”的同时，技术壁垒、高额投入及供应链“卡脖子”问题带来的行业风险也不可忽视。细胞和基因技术产业是科技型企业聚集的重点领域，具有高投入、长周期、研发难度高等特点，要取得原创性、颠覆性创新成果，离不开人才引进、资金保障等政策支持和要素保障。

　　今年7月，江苏成立总规模100亿元的生物医药产业专项母基金，用于推动生物医药产业和项目集聚升级，同时设立20亿元规模的天使母基金，旨在带动设立一批优质子基金，实现科技与金融的“双向奔赴”。

　　政府投资带动效应持续释放，各类社会资本也在积极涌入。如生物医药产业集聚的南京江北新区，现有各类金融机构213家，已设立40余只生命健康产业发展基金，撬动资金规模达1400多亿元。随着资金集聚和研发突破，全省CGT行业内投融资、并购、合作交易频繁，投融资热度持续升温。

　　不止于资金支持，人才是最根本、最活跃的创新要素。近年来，江苏加大产业科创领军人才“顶尖人才支持计划”、“双创计划”和省“333工程”等对CGT行业的支持力度，加快引进一批具有国际视野的战略科技人才、科技领军人才、青年科技人才、卓越工程师、高技能人才和大国工匠。

　　“未来，我们还将加快引进培育一批高端人才和高水平创新团队，支持各地参照生物医药人才政策对符合条件的细胞和基因技术领域人才进行奖励。”江苏省发展改革委相关负责人表示，江苏将进一步强化政策支撑与投资支持，助推成果转化，力争到2030年，建成全国领先的产业基地。